在美国,一场特殊的“战争”正在打响。战线的一边是制药公司,一边是医生和病人。一边的砝码是数十亿美元,一边则是数以万计的生命,而这场战斗的焦点竟是——人类的排泄物。

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OpenBiome办公室幽默 图据纽约时报

美国每年有50万人患上艰难梭菌感染,这种感染每年造成3万人死亡。一种革新性治疗方式——粪便移植取得了惊人成效(即把经过处理的健康人的粪便,灌到患者肠道内,重建肠道菌群)。

现在,对医学研究人员和制药商来说,人类粪便就是一个潜在金矿,科学家们更是由此看到了用这种机制治疗癌症、糖尿病等多种病症的潜力。

据《纽约时报》报道,美国食品药品监督管理局(FDA)在2013年草案中将这种治疗作为药物进行监管,现在即将做出定性的最终决定。粪便移植治疗到底定性为一种药物,还是类似于移植的器官、组织或血液产品,这将决定FDA如何监管这种治疗的程序、花费,以及谁将受益。

“疯狂想法”

让人类排泄物成潜在金矿

2012年,当麻省理工学院微生物学家马克·史密斯向药企高管介绍人类粪便的药用可能时,直接被中途打断。药企高管称,这是浪费时间的“疯狂想法”。

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图据纽约时报

然而过去几年中,无数美国人被粪便移植拯救。常常一剂治疗就能把病人从死亡边缘救回来。这种治疗成功率高达80%,很多患者治疗数小时后就感觉好多了。

三年前,史密斯医生开自己的制药公司Finch Therapeutics的时候,人们的态度已经完全是另一回事,公司成立即募集到了7700万美元。

分析公司GlobalData预计,艰难梭菌的治疗市场将从2016年的6.3亿美元,在2026年增长到17亿美元。这一增长来自于艰难梭菌患病率的激增。因为抗生素的滥用,人们更容易受到感染。

此外,受到粪便移植治疗艰难梭菌的成功启发,科学家们现在正试图开发针对其他病症的类似治疗,其中包括阿尔兹海默症、帕金森症、肥胖症、溃疡性结肠炎和自闭症等。

投资人也看到了这个机会。他们将大量资金倾入初创公司,期求赶上下一次微生物治疗突破。“整个业界都在呐喊着向前冲,”Rebiotix公司CEO李·琼斯称,该公司正在测试两种治疗艰难梭菌的产品,“微生物治疗完全有改变我们看待和治疗疾病的潜力”。

粪便银行诞生

创始人:成为捐赠者比考进麻省还难

目前,大多数粪便移植的原料都来自粪便银行OpenBiome。2012年,凯洛琳·埃德尔斯坦的一位表亲患病,面临长达6个月的等待期,这位表亲选择用室友的粪便在家做了DIY治疗。随后,得知此事的凯洛琳•埃德尔斯坦跟史密斯医生一起创立了粪便银行OpenBiome。

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OpenBiome的技术人员在工作 图据纽约时报

粪便银行从捐赠者处获取原料进行处理,捐赠者可从每个样本获得40美元。据《华盛顿邮报》报道,有人光靠捐赠粪便就能轻松达到年收入1.3万美元(约8.3万人民币)。不过,捐赠筛查极为严格,“成为粪便捐赠者比考进麻省理工学院还难。”凯洛琳·埃德尔斯坦称。

粪便移植治疗定性之争

如定性为新药,药企将获专营权

如果粪便移植治疗被FDA定性为一种新药。药企需要提交产品提案,开展对新药有效性和安全性的彻底调查程序,而这将耗费巨资。这种定性将让某一家药企获得售卖粪便移植治疗的长至12年的独家专营权。

这一方面会阻碍创新,另一方面也会提高治疗价格。很多人担心,病人将无法负担独家专营的治疗,从而转向在家DIY治疗。但未经筛查的粪便将让病人面临接收到捐赠者所带病菌的风险。

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经处理后冰冻起来的粪便样本 图据纽约时报

“人们有理由担心,因为对很多患者来说,粪便移植就是生死问题。”粪便移植基金创始人凯瑟琳·达夫指出,“公司的贪婪会阻碍病人获得治疗。”

超过40位胃肠病学家和感染病医生最近向FDA写信,力劝FDA重新考虑。明尼苏达大学胃肠病学家亚历山大(Alexander Khoruts)称,他担心FDA会支持那些“粪便药物联合会”的利益。Rebiotix、Seres Therapeutics和Vedanta Biosciences这三家已经从投资人那里获得了超千万美元资金,最近还形成了一个联合会,进一步向FDA争取有利于他们的东西。

“大量资金倾入这些公司,而他们就想要从自然已经造就的东西里获利。”亚历山大称,“我不认为这里有简单的坏蛋,但我担心监管者并没有跟上最新的科学发展,而投资人的利益会战胜病患的利益。”

而制药界高管和另一些医生则争论称,制药界的既有模式会帮助提高这种治疗的有效性,提高其长期安全性。毕竟,对这种治疗机制的了解还很有限。

梅奥医学中心胃肠病学家萨希尔·肯纳教授作了一个由行业资助的粪便移植临床试验,他说:“药品的第一原则是没有伤害性,但当下我们还没有对粪便移植可能存在的副作用有最长期的观察。”

这非常像处方药的价格争议,一位美国医生称,“粪便之战”反映的是美国制药公司和病患之间的长期冲突。

生物伦理学界专家和很多医生希望,FDA能设立一个新的监管门类,反映这种突破性的微生物治疗性质。

病人的沮丧,粪便银行的迷茫

眼下,OpenBiome和其他粪便银行的步履已经艰难,还将面临愈加迷茫的未来。为达到FDA的批准要求,药企必须进行临床实验,却苦于找不到参与实验的病人。于是,药企想让政府限制粪便银行提供移植用的原料。如此,病人只能加入药企实验。同时,FDA也加强了对OpenBiome的监管,各种测试都更为严格,目前已经导致了治疗价格翻倍。病人们已经可以预见,如果FDA把市场专营权给了任何一家药企,价格还会疯长。

“再次看到过度监管毁掉一件好事,这让人很沮丧。”布朗大学胃肠学家科林·凯丽称。她的病人也有着同样的担心与沮丧,66岁的退休卡车司机斯蒂芬·肖去年几乎都“长”在了厕所里。“我哪里都去不了。”斯蒂芬·肖回忆说,当时“整个生活被摧毁了”。

12月底,凯丽医生为他做了粪便移植。数小时内,斯蒂芬就觉得好转了。到了圣诞节,他就完全复原了。“我从来没想过,噩梦会这么简单就结束了。”斯蒂芬希望,那些大的医药公司不要为难那些像他一样的病人。

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