墨尔本的一项新药试验希望能帮助一些患有一种罕见且无法治愈的综合症的女孩,这种综合症会让她们说话、走路、吃饭甚至呼吸都很困难。
30多名Rett综合症患者将参加在Alfred医院进行的第一次澳大利亚临床试验。
这种罕见的综合症几乎只发生在女性身上,首次病期是在6到18个月的婴儿期。
这种综合征会导致手部运动障碍、行走障碍、癫痫和智力障碍。
“Rett综合症对病人和家庭来说是一种毁灭性的疾病,目前还没有任何治疗方法可以改善这种疾病。”神经病学主任Terry O~q~Brien说,“ Rett综合症患者有迫切的需要来得到高质量且基于事实的治疗。“
Terry O~q~Brien说,Alfred医院是澳洲唯一一个有神经临床试验病房的地方。
医院目前正在试验的药物是用于治疗老年痴呆症的。
澳大利亚Rett综合症协会主席Claude Buda说:“澳大利亚Rett综合症病人团体十分期待参与这项试验。这项试验给我们的孩子带来了希望,也有助于改善他们的生活质量。”
目前的治疗方案是用药物来控制癫痫发作,解决运动障碍、呼吸不规律等问题。
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