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May

2019

英国女子穆尔豪斯（Louise Moorhouse）患上罕见疾病，她的身体无法正常消化蛋白质，令她不能吃普通食物。要吸收足够营养，只能每天吃上80颗不同的药丸、喝一些味道奇怪的饮料、加上小量蔬果。

但BBC记者科亨（Deborah Cohen）的报道指出，她的情况并不是无药可治，她多年前曾经为一家药厂试验一款新研发的药品，成功控制病情，让她可以进食一般食物。但试验结束后，药厂再没有向穆尔豪斯提供这种药物，英国国民保健署也拒绝为她支付药费。希望破灭，最终只能回到吃药丸和喝那些营养饮料充饥的日子。

据穆尔豪斯描述，那些药丸吃起来很费劲，她每次最多同时吞服四颗，如果尝试同时吞服太多，它们“会从鼻子喷出来”。她喝的营养饮料比较容易接受，但味道很酸，而且喝完后时常会不舒服。

穆尔豪斯患上的是苯丙酮尿症（Phenylketonuria，简称PKU），她的身体无法适当消化苯丙氨酸（Phenylalanine）。一般食物内蛋白质都含有这种物质，但PKU令穆尔豪斯的身体无法像普通人一样把它转化成我们身体需要的蛋白质，长久下来，苯丙氨酸这种物质会在穆尔豪斯体内积存，可以对脑部造成损害。

因此，穆尔豪斯必须严格控制自己日常的饮食，因此她吃任何东西前，都要放到秤上量一量。这十分影响她的社交生活，以至于大多数时候当穆尔豪斯出席一些会碰见新朋友的场合时都尽量避免碰食物。

但她在20多岁的时候，曾经有一段时间可以像普通人一样吃东西，因为当时她参加了一家药厂的试验计划，帮对方测试一种名为Kuvan的新药。这种药物由美国马林制药公司（BioMarin）研发，可以帮助穆尔豪等患者降低体内苯丙氨酸水平，让他们可以进食一般食物。

穆尔豪斯说当时想，如果这种药真的有效，可以改变她的一生。开始服用Kuvan后，她的愿望成真。“Kuvan让我可以吃普通食物。当时就像有人为我的家打开窗帘，让我看见外边色彩缤纷的世界。”

伯明翰儿童医院（Birmingham Children~q~s Hospital）营养师麦克唐纳（Anita MacDonald）从小就为穆尔豪斯看病，她也有参加Kuvan的研发计划。穆尔豪斯参加研究计划，加上麦克唐纳的研究，让美国马林制药公司得到足够证据证明Kuvan的效用，先后在美国和欧洲得到政府认可。

后来，马林制药公司把药丸标价定为每名成人每年七万英镑（约合91,270美元），英NHS认为药物的效能与价格不符，拒绝继续资助病人购买这种药。

这个消息对穆尔豪斯来说简直是晴天霹雳，之后她再没法从药厂得到这种药，NHS也不会资助她购买这种药。“我要重新学习所有事情，影响我的专注力和情绪，还有工作和人际关系。”

为什么这样贵？

其实，治疗苯丙酮尿症的方法早在1990年代已经出现，但这是一种十分罕有的病症，因此，许多药厂认为投放大量资源为这些罕有病患者研究药物无利可图，这些药物因而被称为“孤儿药”。

其实，为了鼓励药厂研究这些“孤儿药”，欧盟委员会早在2000年就宣布，成功研究这些药品的公司都可以获得12年的专卖权。

计划似乎奏效：单是去年，欧盟委员会认可的药物当中，有一半是“孤儿药”，证明许多药厂已经在致力于研发这些药物。但英国班戈大学（Bangor University）学者芬恩（Dyfrig Hughes）留意到，很多药品的高昂价格并不等于药厂花了同等的精力与资源。

芬恩说他研究了多种“孤儿药”，发现其中40%都曾经用来治疗其他疾病。“换句话说，它们成为‘孤儿药’前，就已经被外界使用。”据BBC了解，欧盟委员会为解决“孤儿药”价格高昂的问题，正在检讨让药厂得到专卖权的措施。

伯明翰儿童医院营养师麦克唐纳说，NHS多次要求马林制药给他们打折，但药厂始终没有和NHS达成一致。

除了穆尔豪斯案例，经BBC记者调查，还有七个类似的个案。这些病人都参与了马林制药的试验计划，但试验完结后药厂就停止向他们供应Kuvan。

麦克唐纳认为这种做法不合乎伦理。“这些病人信赖药厂，药厂最少可以做的就是给他们他提供较长期的治疗。病人可以从他们的参与奉献中获取相应的回报。毕竟，他们是出于善意参加试验。

赫尔辛基声明

BBC记者科亨指出，一份称为赫尔辛基声明（Declaration of Helsinki）的医学伦理守规要求药厂在测试一种新药物后，如果发现这种药物对病人有帮助，必须继续向那些曾经参与测试的病人提供义务帮助。

BBC向马林制药指出他们应该承担在赫尔辛基声明下的责任后，药厂回应将“向所有曾经参加药物测试的病人提供协助”。“如果有曾经参加测试的病人没有得到治疗，而又希望获得这些治疗，可以向他们的医生查询。”

我们故事的主角穆尔豪斯知道这个消息后十分雀跃，感动得哭起来。她自结束药物试验至今，已经差不多10年。

“如果我过去多年有Kuvan，就不会有这些麻烦。”

“我十分激动，感觉就像中了彩票。”

真希望这世界里能多一点希望，更多的孤儿药能够被送往需要他们的病友手中。不要让人性在钱与活下去之间做选择。

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